Regeneron Pharmaceuticals ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich unter anderem auf die Entwicklung von Therapien für Kinder mit schwerem genetischen Hörverlust spezialisiert hat. Das experimentelle Gentherapeutikum DB-OTO befindet sich aktuell in der Phase 1/2-Studie CHORD. Nun hat das Unternehmen neue Daten aus dieser Studie veröffentlicht: Demnach haben 10 von 11 Kinder nach der Behandlung eine hörbare Verbesserung erfahren.
Neue Studienergebnisse zeigen Erfolge der DB-OTO-Behandlung bei schwerhörigen Kindern
Die vielversprechenden Ergebnisse der Studie wurden auf der 48. Jahresversammlung der Association for Research in Otolaryngology präsentiert. Die Daten zeigen, dass 10 von 11 Kindern, die mit DB-OTO behandelt wurden, eine hörbare Verbesserung erfahren haben, während ein Kind, das zu Beginn der Studie mit 10 Monaten behandelt wurde, bedeutende Fortschritte in der Sprach- und Entwicklungsfähigkeit gemacht hat.
DB-OTO wurde speziell für Kinder mit otoferlin-bedingtem Hörverlust entwickelt, der durch Varianten im OTOF-Gen verursacht wird. In der Studie wurden bisher 12 Kinder eingeschlossen, von denen neun eine Injektion in ein Ohr und drei eine bilaterale Behandlung erhielten. Die chirurgische Anwendung ähnelt der bei Cochlea-Implantaten und ist somit auch für sehr junge Patienten geeignet.
Die Ergebnisse zeigen, dass ein Jahr nach der Behandlung das erste Kind, das in der Studie behandelt wurde, Musik genießen und an interaktiven Aktivitäten teilnehmen konnte, selbst nachdem das Cochlea-Implantat im anderen Ohr entfernt wurde. Diese kleinen, aber bedeutenden Fortschritte können das Leben von Kindern und ihren Familien nachhaltig verändern und verdeutlichen das Potenzial von DB-OTO als Therapieoption.
Verbesserung des Hörvermögens auf nahezu normale Werte
Bei den 11 Kindern, die nach der Behandlung mindestens eine Bewertung erhielten, zeigten zehn eine messbare Verbesserung des Gehörs. Einige der Teilnehmer erlebten eine Verbesserung der Hörschwelle auf fast normale Werte. Diese Fortschritte wurden durch verschiedene Tests, darunter die reine Ton-Audiometrie und die auditorische Hirnstammreaktion, bestätigt.
Die Therapie wurde gut vertragen, ohne ernsthafte Nebenwirkungen. Zu den häufigsten vorübergehenden vestibulären Nebenwirkungen gehörten Schwindel und Übelkeit, die jedoch innerhalb weniger Tage abklangen.
Auszeichnungen durch die US-amerikanische FDA
DB-OTO hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) mehrere Auszeichnungen erhalten, darunter Orphan Drug und Fast Track. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie sind jedoch noch nicht von einer Regulierungsbehörde bewertet worden.
Was ist Otoferlin-bedingter Hörverlust?
Otoferlin-bedingter Hörverlust ist eine seltene Form der angeborenen Taubheit, die etwa 1,7 von 1.000 Neugeborenen in den USA betrifft. Mutationen im OTOF-Gen führen dazu, dass der Körper kein funktionelles Otoferlin-Protein produziert, was für die Kommunikation zwischen den Sinneszellen im Innenohr und dem Hörnerv entscheidend ist.
Die CHORD-Studie, die weiterhin Teilnehmer in den USA, dem Vereinigten Königreich und Spanien rekrutiert, ist eine multizentrische, offene Studie, die die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von DB-OTO untersucht. Die Ergebnisse dieser Studie könnten einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von genetischem Hörverlust darstellen und bieten Hörakustikern neue Perspektiven in der Versorgung ihrer Patienten.
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