In einer bahnbrechenden klinischen Studie, durchgeführt von Forschern des Mass Eye and Ear in Boston und dem Eye & ENT Hospital der Fudan-Universität in Shanghai, wurde das Gehör von fünf Kindern mit angeborener Taubheit erfolgreich wiederhergestellt. Dies wurde durch eine neuartige Gentherapie ermöglicht, die beide Ohren der betroffenen Kinder einbezog. Die Ergebnisse dieser Studie wurden am 5. Juni 2024 in der renommierten Fachzeitschrift Nature Medicine veröffentlicht.
Ein neues Kapitel in der Behandlung von genetischer Taubheit
Die Kinder, die an DFNB9 leiden – einer Form der erblichen Taubheit, die durch Mutationen im OTOF-Gen verursacht wird – erhielten funktionelle Kopien des menschlichen OTOF-Gens. Diese wurden mittels eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) in ihre Innenohren injiziert. Die Gentherapie führte zu einer signifikanten Verbesserung der Hörfähigkeit, der Sprachwahrnehmung und der Fähigkeit, Geräuschquellen zu lokalisieren.
„Die Ergebnisse dieser Studien sind beeindruckend“, sagt Dr. Zheng-Yi Chen, Co-Seniorautor der Studie und Associate Scientist an den Eaton-Peabody Laboratories von Mass Eye and Ear. „Wir sehen weiterhin dramatische Fortschritte in der Hörfähigkeit der behandelten Kinder, und die neue Studie zeigt zusätzliche Vorteile der Gentherapie, wenn sie in beide Ohren verabreicht wird.“
Vorteile der bilateralen Behandlung
Die Forscher stellten fest, dass die Behandlung beider Ohren zu besseren Ergebnissen führte als die Behandlung nur eines Ohrs, wie in früheren Phasen der Studie beobachtet wurde. Diese Verbesserungen umfassen die Fähigkeit zur Lokalisierung von Geräuschquellen und eine bessere Sprachwahrnehmung in geräuschvollen Umgebungen. Zwei der behandelten Kinder entwickelten sogar die Fähigkeit, Musik zu verstehen und reagierten in Videos, die im Rahmen der Studie aufgenommen wurden, tanzend auf Musik.
Dr. Yilai Shu, leitender Autor der Studie und Direktor des Diagnose- und Behandlungszentrums für genetische Hörverluste an der Fudan-Universität, betont: „Die Therapie beider Ohren von Kindern, die taub geboren wurden, kann die Vorteile der Wiederherstellung des Gehörs maximieren. Diese neuen Ergebnisse zeigen, dass dieser Ansatz großes Potenzial hat und größere internationale Studien rechtfertigt.“
Eine vielversprechende Zukunft
Die Studie ist die erste klinische Prüfung, die eine bilaterale Gentherapie zur Behandlung von DFNB9 verwendet. Alle fünf Kinder zeigten eine erhebliche Verbesserung ihres Hörvermögens. Es wurden zwar 36 Nebenwirkungen beobachtet, darunter aber keine schwerwiegenden oder dosisbegrenzenden Toxizitäten. Die Forschung wurde durch nationale und kommunale Organisationen in China sowie durch Shanghai Refreshgene Therapeutics Co., Ltd. finanziert.
Die bisherigen Erfolge der Gentherapie für DFNB9, erstmals 2022 in einer einseitigen Behandlung durchgeführt, haben den Weg für diese neue bilaterale Studie geebnet. Dr. Shu und Dr. Chen arbeiten weiterhin eng zusammen und planen, die Therapie international auszubauen und auch für andere Formen genetischer und nicht-genetischer Hörverluste zu erforschen.
Ausblick: So geht es weiter mit dem Hörverlust-Medikament
Dr. Chen, der auch Associate Professor für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde an der Harvard Medical School ist, fasst die Vision der Forscher zusammen: „Unser ultimatives Ziel ist es, Menschen zu helfen, ihr Gehör wiederzuerlangen, unabhängig davon, wie ihr Hörverlust verursacht wurde.“ Die Unterstützung durch Institutionen wie das Gene and Cell Therapy Institute von Mass General Brigham ist dabei entscheidend, um wissenschaftliche Entdeckungen in klinische Anwendungen zu übersetzen.
Obwohl die bisherigen Ergebnisse vielversprechend sind, betonen die Autoren, dass weitere Studien notwendig sind, um die Therapie weiter zu verfeinern und die mit der bilateralen Behandlung verbundenen erhöhten Risiken zu bewältigen. Größere randomisierte Studien und längere Nachbeobachtungszeiträume werden wertvolle Einblicke in die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit dieser bahnbrechenden Gentherapie bieten. Mehr Informationen erhalten Sie hier.
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